2025年6月4日，来自西湖大学的马丽佳博士应邀访问南京大学模式动物研究所，为全所师生做了题为“优化衣壳与转基因表达框设计以实现高效、安全、低剂量的AAV基因治疗”的学术报告。
马丽佳博士于2009年从中国科学院北京基因组研究所获得生物信息学博士学位。她于2010年加入芝加哥大学担任博士后学者，后于2014年被聘任为研发科学家。马博士曾深入参与多个NIH的大型基因组学项目，包括ENCODE，modENCODE等。2018年，马博士加入西湖大学，建立功能基因组学与系统生物学实验室，专注于设计多种高通量组学方法解析与编辑人类基因组、开发新技术提高基因细胞治疗的有效性和安全性。此外，她还是西湖云谷智药的科学创始人、董事会成员。西湖云谷智药是一家专注于使用AI技术研发新一代基因细胞治疗产品的生物技术初创公司。
在本次报告中，马博士介绍了一个人工智能辅助的衣壳进化平台——AIdit-CAPSID。该平台已开发出多种具有显著增强的中枢神经系统、肌肉和视网膜嗜性的AAV变体，并在非人灵长类动物中得到验证。此外，她还展示一种独特的T细胞嗜性AAV变体，其能够在体内实现对人T细胞的改造并生成具有杀伤功能的CAR-T细胞。
马丽佳博士的讲座给师生们带来诸多启发，师生们踊跃提问，马老师细心解答，此次讲座引起师生之间的热烈讨论。
文字编辑：刘文军
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